Cette publication dans une revue scientifique à comité de lecture apporte des informations supplémentaires sur le traitement de la drépanocytose d’Emmaus Life Sciences Inc. approuvé par la FDA.

myTomorrows annonce que des données cliniques de l’essai de phase III de la L-glutamine de grade pharmaceutique (L-glutamine) pour le traitement de la drépanocytose ont été publiées par le prestigieux NEJM (New England Journal of Medicine). Le traitement, développé par Emmaus Life Sciences Inc., a atteint le critère principal et les critères secondaires dans l’étude pivot de phase III.

"Chez les enfants et les adultes atteints de drépanocytose, le nombre médian de crises douloureuses sur 48 semaines était plus faible chez les patients ayant reçu le traitement oral par la l-glutamine, administrée seule ou avec de l'hydroxyurée, que chez ceux sous placebo, avec ou sans hydroxyurée"

La L-glutamine a reçu l’autorisation de la FDA le 7 juillet 2017 pour le traitement de la drépanocytose chez les patients adultes et pédiatriques de 5 ans et plus. 

En Europe, la demande d’autorisation de mise sur le marché pour la L-glutamine de qualité pharmaceutique est actuellement en cours d’évaluation par l’EMA pour le traitement de la drépanocytose. Pendant cette procédure, le traitement est disponible à travers un programme d’accès précoce en ATU nominative, géré par myTomorrows.

À propos de myTomorrows

Chez myTomorrows, nous pensons que tout le monde devrait pouvoir accéder à toutes les options de traitement existantes. En collaborant avec les laboratoires pharmaceutiques, nous œuvrons pour faciliter la recherche, l’obtention d’informations et l’accès à des médicaments en développement pour les médecins et les patients. myTomorrows a développé une base de données afin de réunir de grandes quantités de données médicales et cliniques et ainsi présenter un aperçu exploitable de la filière du développement clinique.

À propos de la drépanocytose

La drépanocytose est une maladie du sang héréditaire entraînant des épisodes invalidants de crises vaso-occlusives et de douleurs intenses, pouvant causer des atteintes aux organes, des accidents vasculaires cérébraux et de nombreux autres effets secondaires graves. Même-si elle est considérée comme une maladie rare, la drépanocytose touche environ 80.000 patients en Europe et des millions dans le monde entier, soit la plus fréquente des maladies rares.